韶远资讯 | 全球小分子药物研发前沿动态（总第150期）

二、盛诺基医药淫羊藿素软胶囊新增适应症获临床批件 

近日，北京盛诺基医药科技股份有限公司（以下简称盛诺基医药）旗下子公司北京珅诺基医药科技有限公司收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，由北京珅诺基医药科技有限公司申报的淫羊藿素软胶囊（商品名：阿可拉定）新增联合治疗微卫星高度不稳定型（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）晚期结直肠癌适应症的临床试验申请获得批准。此适应症是自淫羊藿素软胶囊于2022年1月生物标志物阳性的晚期肝细胞癌首个适应症获批上市后的首个新增联合治疗获批适应症。

阿可拉定是采用现代生物技术从传统中药材淫羊藿提取、研制的小分子免疫调节创新药（First-in-class），于2022年1月10日获批上市，主要用于晚期肝细胞癌的治疗，属于中药创新药，其新药基础和临床开发相关研发课题先后获得国家“十一五”、“十二五”、“十三五”等5项“重大新药创制”科技重大专项的支持，入选中国医学科学院评“2022年度重大医学进展”，并纳入2023年版、2024版国家医保目录。

药物信息

药物名称：Icaritin
适应症：结直肠癌
研发公司：珅诺基医药

API结构

CAS：118525-40-9

Icaritin结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY006193

SY023424

三、耐立克治疗Ph+急淋白血病(ALL)获突破性疗法认定 

近日，亚盛医药（纳斯达克代码：AAPG；香港联交所代码：6855）宣布，公司原创1类新药奥雷巴替尼（商品名：耐立克®）获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入"突破性治疗品种"名单，用于联合化疗一线治疗新诊断费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。
这是耐立克®第三次获CDE纳入突破性治疗品种。此前，该品种分别于2021年3月和2023年6月获纳入突破性治疗品种，用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者；及既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者。
突破性治疗品种通常被授予用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病、且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。对于被纳入突破性治疗品种的药物，CDE将优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发进程；申请人经评估符合相关条件的，也可以在申请产品上市许可时提出附条件批准申请和优先审评审批申请。总之，突破性治疗品种的审评政策将加快具有重大临床价值、临床急需的创新药或者改良型新药的开发与上市。

药物信息

药物名称：Olverembatinib
适应症：联合化疗一线治疗新诊断费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）
研发公司：亚盛医药

API结构

CAS：1257628-77-5

Olverembatinib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY012662

SY006972

SY242501

四、喜报 | 中国药企 "出海"加速：德琪医药希维奥®在亚太的拓局之路

近日，德琪医药（6996.HK）宣布，印度尼西亚食品药品监督管理局（BPOM）已批准希维奥®（中文通用名：塞利尼索，英文商品名：XPOVIO®）的新药上市申请（NDA）。预示其将在亚太市场掀起了一场肿瘤治疗领域的革新，为中国药企的海外征程书写了新的篇章。
2024 年下半年至今，德琪医药的希维奥®在亚太市场捷报频传。从泰国、马来西亚到印度尼西亚，这款全球首个全新机制的口服选择性XPO1 抑制剂陆续获批上市，不仅巩固了德琪医药在亚太市场的地位，更让世界看到了中国药企在创新药物研发和商业化布局上的强大实力。印度尼西亚食品药品监督管理局（BPOM）批准希维奥®用于以下三种适应症的治疗：
1）联合硼替佐米和地塞米松用于治疗至少接受过一种先前治疗的多发性骨髓瘤（MM）成人患者；2）通过与地塞米松联用，治疗接受过至少四种既往治疗且对至少两种蛋白酶体抑制剂（PI）、两种免疫调节剂（IMiD）和一种抗 CD38 单克隆抗体药物难治的复发 / 难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者；3）单药治疗接受过至少二线系统性治疗且无法接受造血干细胞移植的复发 / 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）成人患者。在中国大陆、台湾市场、澳大利亚、新加坡和韩国，希维奥®成功进入医保收录，这一成就极大地减轻了患者的经济负担，让更多患者能够用得起这款救命药。医保的覆盖不仅是对希维奥®疗效和安全性的认可，更是对中国药企在海外市场的信任票。

药物信息

药物名称：Selinexor
适应症：肿瘤
研发公司：德琪医药

API结构

CAS：1393477-72-9

Selinexor结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY016182

SY257885

五、慢阻肺治疗的「破局时刻」 

慢性阻塞性肺疾病（简称慢阻肺，COPD）是全球第三大死因，传统治疗以支气管扩张剂和激素为主，但患者仍面临急性加重频繁、肺功能进行性下降等困境。2025版慢性阻塞性肺疾病全球倡议（GOLD）迎来历史性更新：首次纳入两款靶向创新制剂——恩塞芬汀（Ensifentrine）和度普利尤单抗（Dupilumab）。这意味着COPD治疗正式迈入“精准靶向时代”，也为中国超1亿COPD患者带来新希望。

药物信息

药物名称：Ensifentrine
适应症：慢性阻塞性肺病
研发公司：优锐医药

API结构

CAS：1884461-72-6

Ensifentrine结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY002569

SY020729

SY297047

六、甲磺酸艾立布林3个月内中美双批，抗肿瘤出口产品管线再“添丁” 

近日，正大天晴抗肿瘤出口产品管线再“添丁”，乳腺癌领域新产品甲磺酸艾立布林注射液（商标名：艾乐林）收到美国食品药品监督管理局（FDA）批准签发的上市许可批件。本品在中国获批3个月后，再获国际市场上市批件，标志着公司在复杂化学药物领域的药学研发和生产实力获得国际认可。
乳腺癌是一种女性常见的恶性肿瘤，发病率呈逐年上升的趋势，全球每年新发乳腺癌人数高达130万，死亡率高达35％[1]，严重威胁现代女性的健康和生命。甲磺酸艾立布林注射液适用于治疗既往接受过至少两种化疗方案（包括蒽环类和紫杉烷类药物）治疗的局部晚期或转移性乳腺癌患者，为晚期乳腺癌患者提供了全新治疗武器和更多生存希望。

药物信息

药物名称：Eribulin Mesylate
适应症：肿瘤
研发公司：正大天晴

API结构

CAS：441045-17-6

Eribulin Mesylate结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY311593

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