韶远资讯 | 全球小分子药物研发前沿动态（总第151期）

二、ARS Pharmaceuticals宣布FDA已批准Neffy（1mg肾上腺素鼻喷剂）上市

近日，ARS Pharmaceuticals宣布FDA已批准Neffy（1mg肾上腺素鼻喷剂）上市，用于治疗4岁及以上、体重15至30公斤的儿童患者的I型过敏反应，包括可能致命的过敏性休克。Neffy（1mg）是一种单剂量肾上腺素生理盐水鼻喷雾剂，喷入一个鼻孔。临床试验数据（包括儿童和成人受试者的PK和PD反应）显示，Neffy（1mg）数据与肾上腺素注射产品一致，儿童试验中的不良事件通常较轻且短暂。年龄仅10岁的儿童在按照说明使用Neffy时能取得良好效果。

药物信息

药物名称：Epinephrine
适应症：过敏
研发公司：ARS Pharmaceuticals

API结构

CAS：51-43-4

Epinephrine结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY057112

三、Plus Therapeutics宣布获得FDA对铼（186Re）Obisbemeda的孤儿药资格认定，用于治疗肺癌患者的软脑膜转移

近日，Plus Therapeutics宣布获得FDA对铼（186Re）Obisbemeda的孤儿药资格认定，用于治疗肺癌患者的软脑膜转移。铼（186Re）Obisbemeda是一种新型注射放疗，用于以安全、有效和方便的方式在CNS肿瘤中提供高度靶向的高剂量辐射，以优化患者的预后，与目前批准的疗法相比，具有更针对性和更有效的辐射剂量。铼186是CNS治疗应用的理想放射性同位素，因为它的半衰期短，β能量用于破坏癌组织，γ能量用于实时成像。

药物信息

药物名称：Rhenium Re-186 Obisbemeda
适应症：肺癌患者的软脑膜转移
研发公司：亚盛医药

API结构

CAS：644961-22-8

Rhenium Re-186 Obisbemeda结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY008988

SY279626

四、全覆盖！阿斯利康「阿可替尼」新适应症在中国获批，BTK抑制剂市场格局生变 

近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准阿斯利康第二代BTK抑制剂阿可替尼（商品名：康可期）一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的新适应症。该批准基于中国主导的全球3期ChangE临床试验数据，标志着中国CLL治疗进入靶向药物全覆盖的新阶段。

药物信息

药物名称：Acalabrutinib
适应症：慢性淋巴细胞白血病（CLL）
研发公司：阿斯利康

API结构

CAS：1420477-60-6

Acalabrutinib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY007445

SY464232

五、辉瑞抗病毒药物瑞派乐® (奈玛特韦片/利托那韦片组合包装)获常规批准，用于新冠重症高风险人群抗感染治疗 

近日，辉瑞抗病毒药物瑞派乐® (英文商品名称：PAXLOVID®，药品通用名称：奈玛特韦片/利托那韦片组合包装)获国家药品监督管理局常规批准，用于治疗成人伴有进展为重症高风险因素的轻至中度新型冠状病毒感染（COVID-19）患者。瑞派乐®于2022年2月由国家药品监督管理局按照药品特别审批程序，应急审评审批，获得附条件批准。辉瑞按照国家药品监督管理局要求，继续开展相关研究工作，完成了附条件要求后，基于研究结果获得常规批准。
瑞派乐®是由奈玛特韦和利托那韦组成，其中奈玛特韦是一种新冠病毒3CL蛋白酶抑制剂，能通过阻断新冠病毒3CL蛋白酶的活性，破坏新冠病毒的后续RNA复制过程。另一种成分利托那韦通过抑制CYP3A介导的奈玛特韦代谢，从而升高奈玛特韦血药浓度，增强抗病毒效果。

药物信息

药物名称：Nirmatrelvir
适应症：成人伴有进展为重症高风险因素的轻至中度新型冠状病毒感染
研发公司：辉瑞

API结构

CAS：2628280-40-8

Nirmatrelvir结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY352197

SY250203

六、破局38年困境：中国首款针对PIK3CA靶点突变的新药伊赫莱重塑HR+/HER2-乳腺癌精准治疗版图 

近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准伊赫莱®（通用名：伊那利塞片）联合哌柏西利和氟维司群，适用于内分泌治疗耐药（包括在辅助内分泌治疗期间或之后出现复发）、PIK3CA突变、激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，标志着PIK3CA突变型HR+/HER2-晚期乳腺癌正式迈入分子靶向精准治疗时代。该药物作为我国首个且目前唯一获批的高选择性PI3Kα抑制剂，填补了三十年临床治疗空白，使内分泌耐药患者中位无进展生存期（mPFS）突破性延长至15个月。

药物信息

药物名称：Inavolisib
适应症：乳腺癌
研发公司：罗氏

API结构

CAS：2060571-02-8

Inavolisib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY002278

SY235779

SY071363

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