韶远资讯 | 全球小分子药物研发前沿动态（总第164期）

二、罗氏利司扑兰片剂在华获批上市，SMA患者的新选择

近期，罗氏制药宣布，NMPA正式批准其旗下神经罕见病创新药物艾满欣®（Evrysdi®，通用名：利司扑兰/Risdiplam）片剂上市，用于治疗2岁及以上且体重≥20公斤的儿童及成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
此次获批的5毫克片剂剂型，凭借其室温储存、无需配制、可整片吞服或溶于水服用的突出便利性，有望显著提升患者的用药自主性与长期治疗依从性，为SMA的全程管理树立新的便利性标杆。

药物信息

药物名称：Risdiplam
适应症：2岁及以上且体重≥20公斤的儿童及成人脊髓性肌萎缩症（SMA）
研发公司：罗氏制药

API结构

CAS：1825352-65-5

Risdiplam结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY025332

SY269867

SY002592

三、恒瑞医药1类新药获批上市

近日，国家药监局官网显示，恒瑞医药申报的1类新药泽美妥司他片（商品名：艾瑞璟）获批上市，为国内获批的首个国产EZH2抑制剂，适用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）成人患者。在抗肿瘤和免疫调节剂领域，目前恒瑞医药拥有40余个品种的生产批文，其中有10余款为创新药。

药物信息

药物名称：Tazemetostat
适应症：既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤（PTCL）成人
研发公司：恒瑞医药

API结构

CAS：1403254-99-8

Tazemetostat结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY021924

SY040987

SY023498

SY261497

四、聚齐完整临床数据包，礼来口服减肥药计划提交上市

经过先前因减重数据不及预期而股价大跌之后，礼来再次公布了其口服GLP-1激动剂orforglipron的Ⅲ期临床数据。这次市场反应尚算积极，礼来当日股价上涨了5.9%。这次的临床数据来自一项名ATTAIN-2的Ⅲ期临床试验，该试验结果显示，其主要终点及所有关键次要终点都达到了，包括试验中的所有剂量组6 mg、12 mg、36 mg）。报道的试验结果显示，orforglipron不仅能够显著减轻体重，还能有效降低平均血糖水平，并改善一系列心血管代谢风险指标。

药物信息

药物名称：Orforglipron
适应症：减肥
研发公司：礼来

API结构

CAS：2212020-52-3

Orforglipron结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY351678

SY326350

五、全球首个HER2突变肺癌口服靶向药在华获批上市

中国国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，勃林格殷格翰研发的创新药物圣赫途®（中文通用名：宗艾替尼片，英文通用名：Zongertinib）获批上市。该药适用于治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
此次附条件批准标志着全球首个且目前唯一一款专门针对HER2突变晚期NSCLC的口服靶向药物成功登陆中国，彻底改写了该类罕见却凶险亚型的治疗格局。

药物信息

药物名称：Zongertinib
适应症：携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统性治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者
研发公司：勃林格殷格翰

API结构

CAS：2728667-27-2

Zongertinib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY011322

SY499443

SY002020

六、亚宝药业甲苯磺酸索拉非尼片埃及获批，开启非洲市场新征程 

亚宝药业集团北京亚宝生物药业有限公司在海外市场布局中传来捷报——抗肿瘤药物甲苯磺酸索拉非尼片，成功获得埃及药品管理局（EDA）的批准上市。本次获批，标志着亚宝药业北京生物在开拓中东及非洲市场的征程中，迈出了具有里程碑意义的一步。

药物信息

药物名称：Sorafenib tosylate
适应症：肿瘤
研发公司：亚宝药业

API结构

CAS：475207-59-1

Sorafenib tosylate结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY031392

SY013445