韶远资讯 | 全球小分子药物研发前沿动态（总第172期）

二、诺华中国多款创新药及新适应症纳入2025国家医保药品目录

内容同上

药物信息

药物名称：Iptacopan hydrochloride
适应症：成人C3肾小球病（C3G）、成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症
研发公司：诺华

API结构

CAS：1646321-63-2

Iptacopan hydrochloride结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY323290

SY344404

三、亚盛医药Bcl-2抑制剂利生妥®治疗维奈克拉经治髓系肿瘤患者的Ib/II期研究数据积极，全球竞争力持续显现

临床证据显示，利生妥®可有效克服髓系肿瘤患者对维奈克拉的耐药，该类患者的总体缓解率(ORR)达31.8%
新诊断的中高危（HR）骨髓增生异常综合征（MDS）/慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者的ORR达80%
利生妥®联合疗法显示了优异的安全性，全部103名受试患者中未发生剂量限制性毒性
亚盛医药（纳斯达克代码：AAPG；香港联交所代码：6855）宣布，公司已在美国佛罗里达州奥兰多市举办的第67届美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）年会上，以壁报展示形式公布了核心产品利沙托克拉（商品名：利生妥®；研发代号：APG-2575） 联合阿扎胞苷治疗初治或既往维奈克拉经治髓系肿瘤患者的Ib/II期临床研究最新数据。

药物信息

药物名称：Lisaftoclax
适应症：新诊断的中高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）
研发公司：亚盛医药

API结构

2180923-05-9

Lisaftoclax结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY004898

SY035251

SY004529

SY330904

SY099184

四、迪哲医药高瑞哲®最新数据亮相，彰显血液管线临床潜力

高瑞哲®是一款迪哲自主研发的高选择性Janus激酶1（JAK1）抑制剂，是全球首个且唯一作用于JAK/STAT通路的PTCL新机制治疗药物，于2024年6月获国家药监局批准在中国首发上市，适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。高瑞哲®获批适应症已纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》。 2025年4月，高瑞哲®治疗r/r PTCL被列入《中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤诊疗指南（2025版）》Ⅰ级推荐方案。
PTCL一线治疗
高瑞哲®联合CHOP治疗新诊断PTCL：
150mg隔日一次联合CHOP，化疗后每日一次维持：ORR 94.1%，CRR 64.7%，85%仍在治疗。
150mg每日一次联合CHOP，化疗后维持：ORR 88.9%，CRR 61.1%。
复发/难治性PTCL
单药治疗r/r PTCL的ORR 53.8%，CRR 46.1%，中位PFS 37.9个月，2年PFS率58.3%。
罕见亚型
r/r T/NK细胞大颗粒淋巴细胞白血病：ORR 92.3%，61.15%达血液学完全缓解。初治单形性嗜上皮性肠道T细胞淋巴瘤联合CHOP方案：ORR 85.7%，CRR 71.4%。
PTCL伴HLH
高瑞哲®具备“强效抑瘤、抗炎、免疫调节”三重机制，在r/r PTCL伴HLH患者中ORR 46.7%，可快速改善临床症状，已被纳入《淋巴瘤相关噬血细胞综合征诊治专家共识（2025版）》。

药物信息

药物名称：Golidocitinib
适应症：复发/难治外周Ｔ细胞淋巴瘤（r/r PTCL）
研发公司：迪哲医药

API结构

CAS：2091134-68-6

Golidocitinib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY424563

SY251383

SY233022

SY347338

SY001677

五、迪哲医药Birelentinib最新数据亮相，彰显血液管线临床潜力

Birelentinib 是一款全球首创、可完全穿透血脑屏障的非共价 LYN/BTK 双靶点抑制剂，对 TEC 家族激酶具有高选择性，可同时阻断 BTK 依赖性和非依赖性 BCR 信号通路，有效抑制多种 B-NHL 亚型。
临床意义
现有 BTK 抑制剂耐药主要源于 C481X 突变或非 BTK 依赖性通路激活，尚无药物能同时应对两种机制。birelentinib 可全面阻断 BCR 信号通路，同时解决上述耐药难题。
关键数据
2025年 ASCO 和 ICML 公布的数据显示，birelentinib 在既往多线治疗的 CLL/SLL 患者中疗效与安全性良好。本次 ASH 更新随访数据：
RP3D 50 mg 剂量下，ORR 达 84.2%。
在经 BTK 抑制剂、Bcl-2 抑制剂或 BTK 降解剂治疗，以及携带各类 BTK 突变（包括激酶“失活”突变）的患者中均观察到缓解。
疗效持久，安全性良好，暂无新发安全问题。
birelentinib 获 FDA 快速通道认定，用于治疗 r/r CLL/SLL。全球多中心 III 期临床研究正在加速推进。

药物信息

药物名称：Birelentinib
适应症：复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（r/r CLL/SLL）
研发公司：迪哲医药

API结构

CAS：2662512-15-2

Birelentinib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY495046

SY001907

SY264112

六、第三代ASM吡仑帕奈口服混悬液剂型成功纳入2025版国家医保目录

国家医疗保障局正式公布《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年版）》。已在中国上市6年的第三代抗发作药（ASM：anti seizure medication）吡仑帕奈最新剂型——口服混悬液，凭借明确的临床价值与广泛的患者获益，成功纳入该目录。此次纳入不仅延续了医保政策对创新抗癫痫治疗方案的支持，更将惠及更多癫痫患者家庭，助力提升我国癫痫规范化治疗水平。

药物信息

药物名称：Perampanel
适应症：癫痫
研发公司：卫材

API结构

CAS：380917-97-5

Perampanel结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY258272

SY051086

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