韶远资讯 | 全球小分子药物研发前沿动态（总第154期）

二、国内首款！阿斯利康AKT抑制剂「卡匹色替」获批上市

近日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，阿斯利康的AKT抑制剂卡匹色替片（商品名：荃科得®）在国内获批上市，联合氟维司群用于治疗转移性阶段接受过至少一种内分泌治疗后疾病进展，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性且伴有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN改变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。

卡匹色替是首个且唯一在中国获批用于PIK3CA/AKT1/PTEN改变的乳腺癌患者的AKT抑制剂，为乳腺癌患者提供了新的治疗选择。

药物信息

药物名称：Capivasertib
适应症：PIK3CA/AKT1/PTEN改变的乳腺癌患者的AKT抑制剂
研发公司：阿斯利康（AstraZeneca）

API结构

CAS：1143532-39-1

Capivasertib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY015726

SY003080

SY295579

三、中国药企突破！首款口服片剂依达拉奉叩响FDA大门！

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）向上海澳宗生物科技有限公司（以下简称：澳宗生物）正式发函，确认其自主研发的依达拉奉口服片剂（AUKONTALS）的新药申请（NDA 219846）已通过初步归档审查。根据FDA于审查完成函中披露的信息，该申请基于《联邦食品、药品和化妆品法》第505(b)(2)条款提交，标志着全球首个依达拉奉口服片剂进入实质性审查阶段。美国FDA预计将于2025年10月23日（PDUFA日期）前对该项申请做出决定。如果获批，AUKONTALS有望成为国内药企在CNS领域首个在美国上市的孤儿药。
此次申请援引的505(b)(2)条款，是FDA针对改良型新药设立的加速通道。该路径允许申请人引用FDA已批准药物的部分数据（如依达拉奉静脉注射剂的安全性或有效性证据），通过差异化剂型开发实现审批效率提升。公开资料显示，依达拉奉静脉制剂（商品名Radicava）于2017年获FDA批准用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）治疗，但需通过重复静脉输注给药。澳宗生物此次提交的口服片剂，有望突破现有给药方式的临床痛点。

药物信息

药物名称：Edaravone
适应症：肌萎缩侧索硬化症（ALS）
研发公司：澳宗生物

API结构

CAS：89-25-8

Edaravone结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY008808

四、第3项！翰森制药阿美替尼新适应症获批上市

近日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，翰森制药三代EGFR-TKI甲磺酸阿美替尼片的新适应症上市申请获得批准。根据公开资料，该药本次获批的适应症为：用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者治疗。在该适应症上，阿美替尼片此前已经被NMPA药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种和优先审评。

药物信息

药物名称：Aumolertinib
适应症：含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的非小细胞肺癌（NSCLC）
研发公司：翰森制药

API结构

CAS：1899921-05-1

Aumolertinib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY001081

SY010366

SY060358

SY040535

五、首款！默沙东“first-in-class”小分子药物获欧盟批准两项适应症

近日，默沙东（MSD）公司宣布，欧盟委员会已有条件批准其口服低氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）上市，作为单药治疗下列适应症：
von Hippel-Lindau（VHL）病成人患者，他们携带不适合手术，需要治疗的局部肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。
接受过两线或以上治疗方案（其中包含PD-1或PD-L1抑制剂及至少两种血管内皮生长因子靶向治疗）后疾病进展的成人晚期透明细胞RCC患者。
新闻稿指出，Welireg是欧盟批准的首个HIF-2α抑制剂，也是治疗VHL病相关肿瘤的首个全身性治疗药物。

药物信息

药物名称：Belzutifan
适应症：HIF-2α抑制剂，及VHL病相关肿瘤
研发公司：默沙东

API结构

CAS：1672668-24-4

Belzutifan结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY355447

六、国内第2款！赛诺菲BTK抑制剂在华申报上市

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，赛诺菲（Sanofi）和Genzyme公司联合申报的1类新药Rilzabrutinib片上市申请获得受理，这是国内第2款申报上市的可逆BTK抑制剂。
赛诺菲官网公布了Rilzabrutinib片的关键LUNA 3期研究取得了积极结果，适应症为持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）。

药物信息

药物名称：Rilzabrutinib, (Z)-
适应症：可逆BTK抑制剂
研发公司：赛诺菲（Sanofi）和Genzyme

API结构

CAS：1575596-30-3

Rilzabrutinib, (Z)-结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY100206

SY003266

SY324089

SY098017