韶远资讯 | 全球小分子药物研发前沿动态（总第166期）

二、诺华又一“重磅炸弹”在华获批新适应症

近日，诺华制药（中国）宣布，其创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）。
这是该药自2024年4月在中国首次获批后，斩获的第四项适应症，也是继8月20日诺华诺锐达®（盐酸阿曲生坦片）获批用于IgA肾病后（相关内容回顾：国内首个！诺华新药「阿曲生坦」获批上市，剑指IgA肾病），诺华在中国肾脏疾病领域投下的又一颗“重磅炸弹”，彰显了其在该治疗领域的强大研发实力和战略布局。

药物信息

药物名称：Iptacopan hydrochloride
适应症：原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）
研发公司：诺华

API结构

CAS：1646321-63-2

Iptacopan hydrochloride结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY263264

SY344404

三、《JAMA精神病学》重磅发布，难治性抑郁症治疗再添实证

近日，索元生物的核心管线DB104（liafensine）的关键性ENLIGHTEN试验结果，以专题形式发表于精神病学顶级期刊《JAMA精神病学》中。
研究结果显示，在携带新型药物基因组生物标志物ANK3的难治性抑郁症（TRD）患者中，DB104展现出显著疗效。主要终点为ANK3阳性患者第6周蒙哥马利抑郁评定量表（MADRS）总分较基线变化值，DB104组较安慰剂组改善4.4分（P=0.006），兼具临床意义与统计学显著性，与此前基于生物标志物的回顾性分析中4.7分的改善结果高度吻合。所有次要终点也均显示出统计学显著优于安慰剂。

药物信息

药物名称：Liafensine
适应症：难治性抑郁症
研发公司：索元生物

API结构

CAS：1198790-53-2

Liafensine结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY270616

SY038359

SY270570

四、老药新用破“休眠炸弹”！Nat Med｜羟氯喹+依维莫司清除乳腺癌潜伏细胞，3 年无复发生存率 100%

近日，宾夕法尼亚大学团队在《Nature Medicine》发表的 CLEVER 随机 2 期试验，用两种 “老药”（羟氯喹、依维莫司）精准靶向这些休眠细胞，不仅大幅清除 DTCs，更让联合用药组患者 3 年无复发生存率（RFS）达到 100%，为乳腺癌幸存者驱散了 “复发恐惧”。

药物信息

药物名称：Everolimus
适应症：肿瘤
研发公司：诺华

API结构

CAS：159351-69-6

Everolimus结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY041907

SY038479

五、国内首个！海思科重磅新药新适应症国内获批上市

近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准海思科医药自主研发的1类创新药思舒静®（安瑞克芬注射液）新增适应症上市，用于治疗接受维持性血液透析的慢性肾脏病相关中重度瘙痒（CKD-aP）的成人患者。
作为国内首个获批用于该适应症的高选择性外周κ阿片受体激动剂，安瑞克芬的上市有望为中国CKD-aP患者带来安全、高效的新型治疗方案。

药物信息

药物名称：Anrikefon
适应症：接受维持性血液透析的慢性肾脏病相关中重度瘙痒（CKD-aP）的成人患者
研发公司：海思科医药

API结构

CAS：2269511-95-5

Anrikefon结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY324111

SY454232

SY014968

SY045037

六、失眠治疗新药在国内启动商业化

近日，卫材药业总裁冯艳辉称，卫材新一代失眠药物莱博雷生在电商平台首发当天销售8000余盒。
卫材莱博雷生和先声药业引进的同类药物达利雷生已在多地医院、药房和电商平台上架，被视为开启失眠治疗的新时代。

药物信息

药物名称：Lemborexant
适应症：失眠
研发公司：卫材

API结构

CAS：1369764-02-2

Lemborexant结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY004383

SY280763

SY105638

SY280760