一、中国CDE药品申报情况-安瑞替尼胶囊
安瑞替尼（VC004）是由江苏威凯尔医药科技股份有限公司研发的一种小分子药物，是一种Trk抑制剂。该药为中国化药一类。目前该药物最高研发阶段为申请上市，用于治疗实体瘤。临床信息安瑞替尼胶囊在I/II期临床研究中展现出色疗效与良好安全性，2024年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上公布的1期临床试验结果显示：在既往未经TRK-TKIs治疗的患者中，RP2D剂量拓展组经确认的ORR为73.1% [95% CI, 52.2-88.4]；在既往TRK-TKIs经治出现进展的3例受试者中，有2例肿瘤缩小，其中1例达到PR（39.6%）；绝大多数患者在使用VC004后，实现快速起效并得到长期生存获益，患者最长持续缓解时间已超36个月；在6例基线伴有脑转移的受试者中，2例颅内病灶分别缩小了61.8%和25%，另有2名患者的非靶病灶在治疗4个月后消失。安全性方面，患者发生的治疗相关不良事件（TRAEs）多为1-2级且无致命性TRAEs发生，对比其它同类药物，未发现新的安全性信号。
药物信息
药物名称：Anlotinib适应症：实体瘤研发公司：江苏威凯尔医药科技股份有限公司
API结构
CAS：1058156-90-3
Anlotinib结构中韶远能够提供的小分子砌块
SY039889
SY097072
SY030210
二、李苏教授：优异的药代动力学（PK）参数是卡马替尼实现临床获益的关键
MET异常是非小细胞肺癌（NSCLC）的不良预后指标之一，仅在2020年就造成了约180万人死亡[1]。MET异常主要包括MET 14号外显子（METex14）跳跃突变、MET基因扩增、MET融合和MET蛋白过表达[2]。针对这一靶点，高选择性的MET抑制剂已成为MET异常NSCLC，特别是存在METex14跳跃突变的患者的重要治疗选择。近日，中山大学肿瘤防治中心的李苏教授在Translational Lung Cancer Research发表了一篇题为“The pharmacokinetics of capmatinib and its efficacy in non-small cell lung cancer treatment: a narrative review”的综述文章（doi: 10.21037/tlcr-2025-700）。这篇研究聚焦卡马替尼的药代动力学（PK）特征，系统比较了其与其他Ib型MET抑制剂在吸收、代谢和消除等方面的差异，并结合其在脑转移等特殊临床场景下的应用数据，旨在为临床优化用药方案参考。【肿瘤资讯】特邀李苏教授，就本篇文章的核心内容进行深度剖析。
药物信息
药物名称：Capmatinib适应症：携带 MET 外显子 14 跳跃突变基因的转移性非小细胞肺癌成年患者研发公司：诺华
API结构
CAS：1029712-80-8
Capmatinib结构中韶远能够提供的小分子砌块
SY253547
SY056733
SY024208
三、BI/中国生物口服HER2抑制剂获FDA加速批准上市！
近日，FDA宣布加速批准BI的口服HER2抑制剂Zongertinib上市，用于治疗携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统性治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。
药物信息
药物名称：Zongertinib适应症：携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统性治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者研发公司：BI
API结构
CAS：2728667-27-2
Zongertinib结构中韶远能够提供的小分子砌块
SY011322
SY499443
SY002020
四、FDA关键审批品种-Paltusotine
Paltusotine是一种口服小分子激动剂，靶向生长抑素受体亚型2（SST2），由Crinetics Pharmaceuticals开发，用于治疗因生长激素过度分泌引起的肢端肥大症。这类患者多因垂体腺瘤导致GH持续升高，进而刺激肝脏产生胰岛素样生长因子-1（IGF-1），长期可造成面部和四肢畸形、器官增大及多系统并发症。目前治疗主要依赖奥曲肽和兰瑞肽等注射型生长抑素类似物，虽然市场上已有口服药Mycapssa，但其使用受限于生物利用度和适应症范围，Paltusotine则提供了更具靶向性与依从性的替代方案。
药物信息
药物名称：Paltusotine适应症：因生长激素过度分泌引起的肢端肥大症研发公司：Crinetics Pharmaceuticals
API结构
CAS：2172870-89-0
Paltusotine结构中韶远能够提供的小分子砌块
SY004344
SY040916
SY003954
SY002020
五、FDA关键审批品种-Brensocatib
Insmed公司开发的Brensocatib是一款口服二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，正在接受FDA的新药审评，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症。该病是一种慢性、进展性肺部疾病，患者表现为持续性气道炎症、支气管扩张和反复的肺部感染。目前尚无针对病因的获批治疗方案，治疗主要依赖抗生素、气道清除技术及非特异性抗炎药物。Brensocatib的作用机制为抑制DPP1，从而阻断中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）的活化，阻止其对肺组织的破坏，具有明确的疾病修饰潜力。
药物信息
药物名称：Brensocatib适应症：非囊性纤维化支气管扩张症研发公司：Insmed Incorporated
API结构
CAS：1802148-05-5
Brensocatib结构中韶远能够提供的小分子砌块
SY112234
SY350469
SY511497
六、FDA关键审批品种-Ataluren（商品名：Translarna）
Translarna是PTC Therapeutics公司为杜氏肌营养不良症患者开发的一款口服小分子药物，靶向无义突变（nonsense mutation）型DMD，通过诱导核糖体跳读早期终止密码子，从而使细胞得以产生功能性抗肌萎缩蛋白。这种类型的DMD约占总患者的10%至15%，目前尚无专门针对该基因突变机制的FDA批准疗法。
药物信息
药物名称：Ataluren适应症：杜氏肌营养不良症研发公司：PTC Therapeutics
API结构
CAS：775304-57-9
Ataluren结构中韶远能够提供的小分子砌块
SY081390
SY001376
素材来源：药渡、Pubchem，若有侵权望联系删除
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