韶远资讯 | 全球小分子药物研发前沿动态（总第144期）

二、迪哲医药舒沃哲上市申请获美国FDA受理并授予优先审评资格

迪哲医药（股票代码：688192.SH）宣布，舒沃哲®（通用名：舒沃替尼片）的新药上市申请（New Drug Application，NDA）已通过美国食品药品监督管理局（FDA）的立卷审查，并被授予优先审评资格（Priority Review Designation），用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。
此次在美递交的舒沃哲®NDA，是基于"悟空1 B"（WU-KONG1B）的积极研究成果。WU-KONG1B是一项在欧美、澳洲、亚洲等全球10个国家和地区开展的国际多中心注册临床研究，旨在评估舒沃哲®针对经治EGFR exon20ins NSCLC患者的疗效和安全性。该项试验已达到主要研究终点，并以口头报告形式亮相2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会，再证舒沃哲®高效低毒、全球潜在同类最佳。此前，FDA已授予舒沃哲®全线治疗该适应症的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation，BTD）。

药物信息

药物名称：Sunvozertinib
适应症：非小细胞肺癌
研发公司：迪哲医药

API结构

CAS：2370013-12-8

Sunvozertinib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY001081

SY002287

SY060358

SY001677

SY300679

三、拜耳在中国和美国同时递交非奈利酮心力衰竭适应症上市申请

近日拜耳宣布同时向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）和美国食品药品监督管理局（FDA）递交非奈利酮（finerenone）心力衰竭（心衰）适应症上市申请，用于左心室射血分数（LVEF）≥40%的成年心衰患者，即左心室射血分数轻度降低（HFmrEF）或左心室射血分数保留（HFpEF）的心衰患者。
非奈利酮是一种非甾体选择性盐皮质激素受体拮抗剂，是首个在针对LVEF≥40% （即 LVEF轻度降低或保留）心衰患者的 III 期临床研究（FINEARTS-HF）中被证明有确切心血管获益的盐皮质激素受体（MR）拮抗剂。非奈利酮目前已经在全球包括中国、欧洲、日本、美国在内的90多个国家和地区获准用于与2型糖尿病相关的慢性肾脏病，在中国的商品名是可申达®。
拜耳处方药事业部全球产品战略与商业化执行副总裁Christine Roth表示："射血分数轻度降低或保留的心衰在全球范围内都是严峻的健康挑战，患者可用治疗方法有限。非奈利酮一旦获批将成为针对这类常见心衰有疗效证据支持的重要治疗选择，改善这类患者的心血管预后。"

药物信息

药物名称：Finerenone
适应症：心力衰竭
研发公司：拜耳

API结构

CAS：1050477-31-0

Finerenone结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY001553

SY020547

SY038704

SY002243

SY011109

四、强生宣布首个用于治疗FGFR基因变异局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的靶向药物博珂® (厄达替尼片)在华获批

强生公司近日宣布，旗下创新治疗药物博珂® (厄达替尼片)正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗携带易感型FGFR3基因变异，且既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后出现疾病进展的手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者。
厄达替尼片是一款新型靶向治疗药物，可显著改善携带FGFR3基因变异患者的总生存期和无进展生存期[2]，为既往治疗选择有限的患者提供了全新的治疗方案。值得注意的是，针对晚期膀胱癌患者，2024年欧洲肿瘤内科学会和2024年欧洲泌尿外科学会发布的指南均特别指出，患者确诊后应尽早进行分子/基因检测，以提供更加精准的治疗决策，避免病情延误，影响后续治疗。
强生创新制药中国区总裁Cherry Huang女士表示："博珂®印证了靶向治疗为晚期膀胱癌患者带来的显著获益以及广阔的应用前景，突出了FGFR基因检测在转移性尿路上皮癌诊疗中的重要意义。作为该领域的重要里程碑，此次获批彰显了强生持续推进肿瘤领域精准治疗、改善患者生存获益的长期承诺。未来，我们将继续聚焦于拥有重大未满足医疗需求的领域，以科学领拓医药未来，全力推动肿瘤全生命周期管理，致力于让肿瘤成为一种可控、可治愈的慢性疾病。

药物信息

药物名称：Erdafitinib
适应症：FGFR基因变异局部晚期或转移性尿路上皮癌
研发公司：强生

API结构

CAS：1346242-81-6

Erdafitinib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY002162

SY030158

SY280631

SY280630

SY001674

五、济民可信注射用两性霉素B脂质体获批上市

济民可信集团宣布，旗下子公司江西艾施特制药有限公司（以下简称"艾施特制药"）收到国家药品监督管理局核准签发的《药品注册证书》，批准公司注射用两性霉素B脂质体上市销售，批件日期为1月8日，该品种是国内第二家批准上市并视同通过一致性评价的仿制药，主要用于治疗侵袭性真菌感染。该项目由济民可信集团旗下创新技术药物研究院承担研发，由艾施特制药承接生产。
注射用两性霉素B脂质体（AmBisome®）已在全球范围内广泛使用近30年，被誉为侵袭性真菌病治疗的"金标准"，是世界首例被批准上市的纳米脂质体药物[1]。由于其技术壁垒高，此前国内仿制产品过评仅有一家。济民可信集团创新技术药物研究院利用脂质体技术平台，突破关键技术，通过药学、非临床和临床试验研究证明了该产品与参比制剂AmBisome®药学和生物等效，该产品的获批上市可为患者带来更多福音。

药物信息

药物名称：Amphotericin B
适应症：侵袭性真菌感染
研发公司：济民可信

API结构

CAS：1397-89-3

Amphotericin B结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY060712

六、信达生物与奥赛康药业宣布第三代EGFR TKI 肺癌靶向药物奥壹新®（利厄替尼片）获批上市

信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，与奥赛康药业（深圳交易所股票代码：002755）近日联合宣布，第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）靶向药物奥壹新®（利厄替尼片）的新药上市申请（NDA）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者治疗。奥壹新®（利厄替尼片）是信达生物的第14款商业化产品，将持续加强信达生物在肺癌精准治疗领域的品牌和产品组合优势。
利厄替尼治疗EGFR T790M突变阳性NSCLC关键IIB期临床研究中，共计入组了 301 例经既往EGFR-TKI治疗后进展的EGFR T790M突变阳性或原发性EGFR T790M突变阳性局部晚期或转移性NSCLC受试者。经独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）为 68.8%，疾病控制率（DCR）为92.4%，中位缓解持续时间（DoR）为11.1个月，中位无进展生存期（PFS）为11.0个月。在颅内存在可评估病灶患者中，IRC评估的最佳ORR为65.9%，患者中位PFS为10.6个月，提示利厄替尼对CNS患者具有良好疗效。利厄替尼主要不良反应与既往同类EGFR TKI抑制剂治疗的报道一致，耐受性较好。

药物信息

药物名称：Limertinib
适应症：非小细胞肺癌
研发公司：信达生物与奥赛康药业

API结构

CAS：1934259-00-3

Limertinib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY001081

SY010366

SY060358

SY374232

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