韶远资讯 | 全球小分子药物研发前沿动态（总第143期）

二、Menarini Group宣布BROADWAY和TANDEM临床3期试验顶线数据积极

内容同上。

药物信息

药物名称：Ezetimibe
适应症：高胆固醇血症以及纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）
研发公司：赛诺菲

API结构

CAS：163222-33-1

Ezetimibe结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY116473

SY032691

三、和黄医药宣布沃瑞沙® (ORPATHYS®) 和泰瑞沙® (TAGRISSO®) 的联合疗法用于治疗伴有MET扩增的一线EGFR抑制剂治疗后疾病进展的肺癌患者的中国新药上市申请获受理并获纳入优先审评

和黄医药（中国）有限公司（简称"和黄医药"或"HUTCHMED"）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）近日宣布沃瑞沙®（ORPATHYS®，赛沃替尼/ savolitinib）和泰瑞沙®（TAGRISSO®，奥希替尼/ osimertinib）的联合疗法用于治疗伴有MET扩增的接受一线表皮生长因子受体（"EGFR"）抑制剂治疗后疾病进展的EGFR突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局（"国家药监局"）受理并予以优先审评。沃瑞沙®是一种强效、高选择性的口服MET 酪氨酸激酶抑制剂（"TKI"）。泰瑞沙®是一种不可逆的第三代EGFR TKI。此次受理也将触发一项来自阿斯利康的里程碑付款。
多中心、开放标签、随机对照的SACHI III期研究的数据支持了此项新药上市申请。该研究评估了泰瑞沙®与沃瑞沙®联合疗法对比当前此类疾病的标准疗法铂类双药化疗（培美曲塞加顺铂或卡铂）的疗效及安全性。研究的主要终点是研究者评估的无进展生存期（"PFS"）。其他终点包括独立监察委员会评估的PFS，总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）、疾病控制率（DCR）、到达疾病缓解的时间（TTR）及安全性。SACHI研究的独立数据监察委员会（IDMC）在预设的中期分析中认定该研究已达到预设的主要终点PFS，因此该研究的患者入组已停止。SACHI研究的结果将提交于即将召开的学术会议发表（clinicaltrials.gov 注册号 NCT05015608）。

药物信息

药物名称：Savolitinib
适应症：局部晚期或转移性非小细胞肺癌
研发公司：和黄医药

API结构

CAS：1313725-88-0

Savolitinib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY003667

SY008869

SY005814

四、泰瑞沙®在中国获批治疗EGFR突变Ⅲ期不可切除非小细胞肺癌

阿斯利康近日宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准泰瑞沙®(英文商品名：TAGRISSO®，通用名：甲磺酸奥希替尼片，以下简称"奥希替尼")用于接受含铂放化疗期间或之后未出现疾病进展，及具有表皮生长因子受体(EGFR)外显子19缺失或外显子21(L858R)置换突变的局部晚期、不可切除(Ⅲ期)非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。
此次在中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评的基础上获批是基于2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会全体会议上公布的LAURA Ⅲ期临床试验结果，该结果已同步发表在《新英格兰医学杂志》上。
经盲态独立中央审查(BICR)评估，与同步或序贯放化疗后接受安慰剂相比，奥希替尼将疾病进展或死亡风险降低了 84%（[HR] 0.16；95% [CI] 0.10-0.24；p<0.001）。接受奥希替尼治疗的患者中位无进展生存期(PFS)为39.1个月，而接受安慰剂治疗的患者中位PFS仅为5.6个月。此外，奥希替尼将中枢神经系统(CNS)进展或死亡风险降低了83%([HR] 0.17；95% [CI] 0.09-0.32；p<0.001)，在中位至远处转移时间(TTDM)方面也显示出临床意义的改善([HR] 0.21；95% [CI] 0.11-0.38；p<0.001)：12个月时奥希替尼治疗组患者TTDM累计发生率为11%，而安慰剂组治疗患者为37%[3]。中国患者的临床获益和全球患者一致：接受奥希替尼治疗组12个月和24个月的PFS率分别为80%、71%，而安慰剂组仅为17%和8%。

药物信息

药物名称：Osimertinib
适应症：局部晚期、不可切除(Ⅲ期)非小细胞肺癌
研发公司：阿斯利康

API结构

CAS：1421373-65-0

Osimertinib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY001081

SY015321

SY010366

SY060358

SY019878

五、利普卓®在华获批用于gBRCA突变HER2阴性早期高风险乳腺癌的辅助治疗

阿斯利康与默沙东联合宣布其PARP抑制剂利普卓®（英文商品名：Lynparza，通用名：奥拉帕利）在华获批用于接受过新辅助或辅助化疗的携带有害或疑似有害胚系BRCA突变（gBRCAm）、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性早期高风险乳腺癌成人患者的辅助治疗。
本次国家药品监督管理局（NMPA）的批准是基于OlympiA III期试验的积极结果，该试验结果于2021年6月发表在《新英格兰医学杂志》。
在中国，乳腺癌高居女性肿瘤发病率第二，仅2022年一年确诊病例就超过35万例。约72%的中国乳腺癌患者在疾病早期确诊，约5-20%的乳腺癌患者存在BRCA突变。
复旦大学肿瘤研究所所长、乳腺癌研究所所长，大外科主任兼乳腺外科主任，OlympiA中国牵头研究者邵志敏教授表示："在中国，携带BRCA突变的早期高风险乳腺癌患者的临床需求远未得到满足。今天很高兴看到奥拉帕利在中国获批用于治疗gBRCA突变、HER2阴性的早期高风险乳腺癌患者，为中国乳腺癌患者带来了新的治疗选择。奥拉帕利是中国首个获批用于早期乳腺癌针对gBRCA突变的靶向治疗药物，此次获批有望改变乳腺癌高危患者的治疗格局。"

药物信息

药物名称：Olaparib
适应症：早期高风险乳腺癌
研发公司：阿斯利康与默沙东

API结构

CAS：763113-22-0

Olaparib结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY002853

SY001679

SY001701

六、葛兰素史克HIV暴露前预防长效药物艾普特®（卡替拉韦注射液）在中国上市

葛兰素史克（以下简称"GSK"）近日宣布其HIV暴露前预防长效药物艾普特®（卡替拉韦注射液）正式上市，用于有感染风险的成人和青少年（体重≥35kg）进行HIV-1暴露前预防（PrEP），以降低性传播感染HIV-1的风险，结合安全的性行为措施以达到更好的HIV-1 PrEP效果。
截至2025年1月，卡替拉韦长效方案是国内首个且唯一获中国国家药品监督管理局批准上市的用于HIV暴露前预防的长效注射针剂。作为一种HIV-1整合酶链转移抑制剂（INSTI），卡替拉韦长效方案仅需每年注射最少6次即可实现HIV暴露前预防。使用者将在前两个月内接受每月600mg（3ml）的起始注射，随后每两个月接受一次600mg（3ml）的继续注射。[1]
GSK副总裁、中国总经理余慧明表示："此次卡替拉韦长效方案在中国的成功商业化上市，是GSK在HIV防治领域持续创新的又一关键里程碑。我们相信，这一长效暴露前预防方案，将为中国HIV 感染风险人群的预防带来更多选择和获益，并对终结艾滋病流行产生重要影响。"

药物信息

药物名称：Cabotegravir
适应症：HIV
研发公司：葛兰素史克

API结构

CAS：1051375-10-0

Cabotegravir结构中韶远能够提供的小分子砌块

SY016803

SY002566

SY103843

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